Для педиатрии в 20 веке характерно сочетание физиологического и профилактического направлений. Одним из ярких представителей этих направлений был А. А. Кисель (1859—1938), уделявший большое внимание вопросам гигиены и воспитания здорового ребенка, клинике рахита, туберкулеза у детей, ревматической инфекции и малярии, их профилактике и лечению. Большой заслугой А. А. Киселя является внедрение в профилактическую и лечебную практику и в быт ребенка естественных факторов: воздуха, воды и солнца.
Г. Н. Сперанский разработал клинику, профилактику и лечение острых расстройств пищеварения и хронических расстройств питания у детей раннего возраста, сепсиса новорожденных, пневмоний у детей грудного возраста и др. В. И. Молчанов (1868—1959) исследовал роль надпочечников в патогенезе токсических явлений при дифтерии и клинику паралича сердца при ней, связь между ревматическим эндокардитом и поражением сердца при скарлатине, эндокринные расстройства у детей.
М. С. Маслов (1885—1961) изучал биохимические особенности организма здорового и больного ребенка, патогенез пневмоний, острых и хронических расстройств питания и пищеварения у грудных детей, заболевания печени, почек, различные диатезы, токсические и септические состояния. А. А. Колтыпин (1883—1942) выдвинул оригинальную концепцию о фазности инфекционного процесса в связи с перестройкой нервной системы и общей реактивности организма под влиянием инфекционного начала. Огромная сеть детских учреждений — молочных кухонь, яслей, консультаций, детских домов, детских амбулаторий, больниц, санаториев, курортов — явилась материальной базой осуществления принципа профилактики в советской педиатрии. Поголовная фаговакцино-серопрофилактика значительно снизила заболеваемость детей корью, коклюшем, скарлатиной, дифтерией, дизентерией и другими инфекциями; диспансерное наблюдение обеспечило раннюю диагностику этих заболеваний.
В развитии педиатрии сыграл большую роль А. Черни (1863—1941, Германия). Он создал учение об экссудативном диатезе и обосновал взгляд на поражения кожи у детей как проявление общего заболевания организма, связанного с расстройством питания. Г. Коплик (1858—1927, США), независимо от Н. Ф. Филатова, описал ранний признак кори — отрубевидное шелушение слизистой оболочки щек (симптом Филатова — Коплика). Б. Вейль-Алле (1875—1957, Франция) написал около 200 работ по вопросам патологии детского возраста, охраны здоровья женщин и детей. Я. Бокаи младший (1858—1937, Венгрия) установил этиологическую связь между опоясывающим лишаем и ветряной оспой. Всемирную известность получили труды А. Ильппе (Финляндия) по физиологии и патологии новорожденных и недоношенных детей.