Одной из самых важных и сложных проблем современной медицины стала проблема рака. Возникла и получила значительное развитие новая научная дисциплина — онкология. Одним из основоположников ее в нашей стране был Н. Н. Петров (1876—1964). В 1910 г. он опубликовал первую на русском языке монографию о патологии и клинике опухолей. В 1926 г. по инициативе Н. Н. Петрова был создан в Ленинграде Онкологический институт, сыгравший важную роль в организации противоракового дела в СССР. Н. Н. Петров и созданная им школа онкологов широко использовали экспериментальный метод в изучении сравнительной патологии опухолей животных и человека. В 20-х годах Н. Н. Петров и Н. А. Кроткина выявили роль механических факторов в канцероге-не5е и доказали возможность получения злокачественных метастазирующих опухолей путем зародышевых прививок. С 1939 г. Н. Н. Петровым и его сотрудниками были осуществлены с положительным результатом первые в Европе (после экспериментов А. Роффо в Аргентине) опыты по изучению канцерогенного действия солнечных лучей. Впервые под руководством Н. Н. Петрова была разработана методика и произведены опыты на обезьянах и прослежена динамика рентгенологически уловимых изменений, характеризующих возникновение и разрастание злокачественных новообразований в костях под влиянием введения в костный мозг радиоактивных веществ.
Советский гистолог Г. И. Роскин в 20-х годах осуществил гетерогенные прививки при условии блокады ретикулоэндотелиальной системы. Лишь в 40-х годах эти прививки были положены в основу ряда работ в США. А. М. Кричевский и 3. И. Синельников создали в 1926 г. штаммовую саркому у крыс путем прививки злокачественной меланобластомы человека. Японским ученым К. Ямагиве и К. Ичикаве впервые в мире в 1914—1916 гг. удалось вызвать рак кожи у подопытных животных в результате длительного смазывания ее каменноугольной смолой. И. М. Михаловским в 1926 г. впервые в мире была доказана возможность образования раковой опухоли под влиянием неорганических веществ. Л. М. Шабад в 1937 г. доказал наличие опухолеобразующих веществ в организме больного. В его же лаборатории в 1946 г. получены доказательств а антигенного характера «фактора молока», создающего «наследственные» раки у мышей некоторых чистых линий, и впервые установлена возможность возникновения рака молочных желез у мышей под влиянием укусов насекомых, питавшихся кровью пораженных раком особей. Международное признание получили работы Л. М. Шабада, посвященные изучению канцерогенных агентов в окружающей человека среде и профилактике рака путем устранения этих вредных воздействий.
Вирусная теория рака была предложена в 1903 г. французским ученым А. Боррелем. В 1911 г. Ф. Раус (США) открыл вирус куриных сарком. В дальнейшем была установлена вирусная природа ряда опухолей животных, в том числе рака молочных желез мышей, лейкозов мышей и крыс и т. д. В 1945 г. Л. А. Зильбер выдвинул вирусогенетическую теорию, согласно которой опухолевый вирус действует в качестве трансформационного агента, наследственно изменяющего клетки. Успешные исследования в направлении вирусной теории опухолей вел в послевоенные годы крупный советский патофизиолог и онколог А. Д. Тимофеевский. Он разработал методику, которая позволила впервые в СССР получить длительно сохраняемые культуры многих опухолей человека. В области изучения гистогенеза и цитологии ряда опухолей большое значение имело успешное применение метода эксплантации опухолей в тканевых культурах (Н. Г. Хлопин, А. Д. Тимофеевский и др.). М. Ф. Глазунов создал оригинальную классификацию опухолей человека. В. Г. Гаршин установил биологическое значение атипических воспалительных разрастаний эпителия в возникновении опухолей. Исследования советских биохимиков Б. И. Збарского, С. Р. Мардашева, В. Н. Ореховича и др. показали, что в основе опухолевого роста лежит извращение биосинтеза белка и нуклеиновых кислот. Большую роль в совершенствовании ранней диагностики злокачественных опухолей органов дыхания сыграл метод томографии — послойного рентгенологического исследования легких (А. Бокаж, 1921, Франция; А. Валлебона, 1930, Италия; Е. Л. Кевеш, СССР). Диагностике опухолей различных локализаций способствовали цитологические методы исследования, а также методы хирургической и пункционной биопсии.
Оперативным лечением злокачественных новообразований занимались многие хирурги. Всеобщее признание получили выдвинутые Н. Н. Петровым принципы удаления опухолей без обнажения их поверхности и без нарушения целости их вещества. Крупных успехов добились при хирургическом лечении злокачественных новообразований П. А. Герцен, А. Г. Савиных, В. И. Казанский, С. С. Юдин, В. Н. Шамов, Ф. Г. Углов, П. А. Куприянов, А. И. Савицкий, а также Ж. Дюкен, Р. Массон (Франция), Ф. Зауэрбрух (Германия) и др.
В лучевую терапию злокачественных новообразований еще в 20-е годы внес значительный вклад М. И. Неменов, предложивший оригинальную теорию биологического действия рентгеновых лучей на клетку. В последние десятилетия улучшению результатов лечения способствовало применение мощных аппаратов для глубокой рентгенотерапии, телерадиевых и особенно гамма-аппаратов, бетатронов, линейных ускорителей и радиоактивных изотопов. Широкое распространение как наиболее эффективное получило комбинированное (хирургическое и лучевое) лечение опухолей.
В 40-х годах появились первые данные о возможностях успешной гормонотерапии некоторых опухолей человека (рак молочной и предстательной желез), а вслед за этим были предложены и химиотерапевтические средства. При опухолеподобных заболеваниях кроветворной системы (лимфогранулематоз и хронические лейкозы) стали применяться разработанный в США эмбихин, в СССР — новоэмбихин и др. При ряде опухолей оказался эффективным сарколизин, полученный в СССР Л. Ф. Ларионовым в 1953 г., норурацил, изученный в эксперименте и клинике Хейдельбергером (США) и др. За последние годы были получены новые советские противоопухолевые препараты—допан, омаин и др.